| 1,9 εκ ευρώ έχουν συγκεντρωθεί έως τώρα για τον Παναγιώτη Ραφαήλ Γλωσσιώτη. |
 1,9 εκ ευρώ έχουν συγκεντρωθεί έως τώρα για τον Παναγιώτη Ραφαήλ Γλωσσιώτη.
Ο μικρός Παναγιώτης Ραφαήλ Γλωσσιώτης, πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, ασθένεια με την οποία γεννιούνται ετησίως στην Ελλάδα, από ένα έως 14 παιδιά.
Πρόσφατα η Novartis, κυκλοφόρησε ένα νέο φάρμακο, το οποίο κοστολογεί με 2,2 εκατ. δολάρια και ενδέχεται να μπορέσει να θεραπεύσει τον μικρό Παναγιώτη Ραφαήλ.
Η πολιτεία όμως αρνείται να διαθέσει το κονδύλι, έτσι λοιπόν τη λύση έρχεται να δώσει το φιλότιμο και η ευαισθησία των πολιτών, οι οποίοι έως τώρα έχουν συγκεντρώσει περισσότερα από 1,9 εκατ. ευρώ.
 Γιατί το υπουργείο δεν καλύπτει τη θεραπεία
Το ζήτημα του αιτήματος της οικογένειας του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ για νέα γονιδιακή θεραπεία στις ΗΠΑ είναι επιστημονικό, και όχι ζήτημα χρημάτων, επισημαίνει σε ανακοίνωσή του ο υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας. «Το ζήτημα είναι επιστημονικό, όχι οικονομικό, καθώς υπάρχουν περιπτώσεις που το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο (ΑΥΣ) έχει εγκρίνει και θεραπείες που φτάνουν τα 5 εκατ. ευρώ, όταν οι επιστήμονες έτσι έκριναν. Σεβόμαστε απόλυτα την αγωνία της οικογένειας, αλλά επίσης διαβεβαιώνουμε ότι έχει γίνει και γίνεται κάθε δυνατή προσπάθεια, σε επιστημονικό επίπεδο, για να βοηθηθεί ο μικρός Παναγιώτης Ραφαήλ». Ο μικρός Ραφαήλ, από ηλικία 3 μηνών, διαγνώστηκε με σοβαρή εκφυλιστική νόσο τους μυϊκού συστήματος, η οποία ονομάζεται νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1 και διαταράσσει την ικανότητα κατάποσης και αναπνοής.
«Το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο, που είναι το θεσμοθετημένο ανεξάρτητο όργανο και στελεχωμένο από κορυφαίους επιστήμονες, έχει εγκρίνει και καλύπτει πλήρως τη φαρμακευτική αγωγή που χορηγείται στο παιδί, ύψους 1 εκατ. ευρώ.
Αξίζει να σημειωθεί ότι το παιδί ήδη παρουσιάζει βελτίωση», συνεχίζει στην ανακοίνωσή του ο υπουργός Υγείας. Επισημαίνεται ότι το παιδί ήδη υποβάλλεται σε θεραπεία με τη συγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή η οποία, σύμφωνα με τους επιστήμονες, εξασφαλίζει σταθερότητα στην κατάσταση της υγείας του, αλλά δεν αποτελεί οριστική λύση στο πρόβλημά του.
Στους γονείς του παιδιού έχει προταθεί πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, η οποία γίνεται στην Αμερική.
Ο Κικίλιας αναφέρει γι’ αυτό το ενδεχόμενο: «Οι γονείς του μικρού Π.Ρ., πληροφορήθηκαν για μια νέα γονιδιακή θεραπεία, που χορηγείται πρόσφατα στις ΗΠΑ, αλλά δεν έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και ζήτησαν από το ΑΥΣ τη μετάβαση του μικρού ασθενούς στις ΗΠΑ για να υποβληθεί σε συνδυαστική θεραπεία.
 Το ΑΥΣ έλαβε γνωματεύσεις από τους πλέον έγκριτους ειδικούς επιστήμονες, έθεσε το θέμα σε διεθνές Συνέδριο, ερεύνησε τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα στοιχεία δε συνηγορούν υπέρ της συνδυαστικής χορήγησης των δύο θεραπειών.
Επιπλέον, το Υπουργείο Υγείας απευθύνθηκε και στην παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου της νέας γονιδιακής θεραπείας, την οποία αιτούνται οι γονείς και η απάντηση της εν λόγω εταιρείας είναι ότι αδυνατεί να πιστοποιήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν άλλη θεραπεία, όπως στην περίπτωση του μικρού Π.Ρ» αναφέρει η δήλωση του υπουργού Υγείας η οποία καταλήγει: «Ακολουθούμε τις αποφάσεις του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και τις γνωματεύσεις των κορυφαίων ιατρών».
Στο πλευρό του Παναγιώτη ο Ιατρικός Σύλλογος
Ο Ιατρικός Σύλλογος της Αθήνας συντάσσεται με την άποψη του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και ως ένδειξη συμπαράστασης στους γονείς του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη προτίθεται να συμβάλλει οικονομικά στον αγώνα των πολιτών να συγκεντρωθούν τα χρήματα.
O Ιατρικός Σύλλογος Αθηνών (ΙΣΑ) εκφράζει τη συμπαράστασή του στους γονείς του Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη και προτίθεται, όπως αναφέρουν τα μέλη του, να συμβάλλει οικονομικά στο πλαίσιο της κοινωνικής ευθύνης και της ευαισθησίας που έχουν αποδείξει περίτρανα ότι διαθέτουν οι ιατροί της Αθήνας.
Την ίδια στιγμή, ο ΙΣΑ συντάσσεται με την άποψη του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και των έγκριτων επιστημόνων, "οι οποίοι διευκρινίζουν, πως παρά το γεγονός ότι έχει γίνει μεγάλο άλμα στην θεραπευτική αντιμετώπιση της Νωτιαίας Μυϊκής ατροφίας, δεν υπάρχει ίαση ενώ δεν υπάρχουν επιστημονικά δεδομένα που να διασφαλίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής γονιδιακής θεραπείας που βρίσκεται σε πειραματικό στάδιο".
Οι γιατροί του ΙΣΑ, στην ίδια ανακοίνωση, υποστηρίζουν ότι δίνουν μάχη για να έχουν όλα τα παιδιά της χώρας υψηλού επιπέδου υπηρεσίας υγείας, αντάξιες των υπολοίπων χωρών και στηρίζει τις προσπάθειες που κάνουν οι γονείς για να παρέχουν το καλύτερο δυνατόν στα παιδιά τους
Η περίπτωση του Παναγιώτη Ραφαήλ Γλωσσιώτη Αναφέρει το MDA Ελλάς (φιλανθρωπικό σωματείο για τη φροντίδα ατόμων με νευρομυϊκές παθήσεις ) σχετικά:
Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ είναι Μέλος του MDA Ελλάς. Γεννήθηκε τον Απρίλιο του 2018 και πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I). Σήμερα είναι 18 μηνών. Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μία σπάνια, εκφυλιστική και μέχρι πρόσφατα καταληκτική νόσος που προσβάλλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής.
Ο Τύπος Ι είναι ο πιο σοβαρός με προσδόκιμο επιβίωσης τα 2 χρόνια χωρίς θεραπεία. Σχετικά με την συχνότητά της, υπολογίζεται ότι γεννιούνται 1-14 παιδιά τον χρόνο στην Ελλάδα (και με τους τρείς τύπους), ενώ περίπου 1 στα 40-50 άτομα είναι φορέας.
Υπάρχει η δυνατότητα πραγματοποίησης προγεννητικού ελέγχου, ωστόσο δεν καλύπτεται από τα ασφαλιστικά ταμεία και δεν ανήκει στο πακέτο των προ απαιτούμενων εξετάσεων που γίνονται σε κάθε εγκυμοσύνη.
Το 2016 πήρε έγκριση από τον FDA (Food and Drug Association) και το 2017 από την EMA (European Medicine Administration) η φαρμακευτική ουσία Nusinersen (Spinranza), χάρη στην οποία εξακολουθεί να είναι σήμερα εν ζωή o Παναγιώτης – Ραφαήλ. Η Ελλάδα ήταν από τις πρώτες χώρες που διέθεσε το Spinranza στους ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και η χορήγησή του συνεχίζεται μέχρι και σήμερα.
Το συγκεκριμένο φάρμακο (Spinranza) αποσκοπεί στη βελτίωση των συμπτωμάτων και στην ελάφρυνσή τους και πράγματι συνέβαλε σημαντικά στην καλυτέρευση της κινητικότητας του Παναγιώτη – Ραφαήλ. Καλύπτεται από τον ΕΟΠΥΥ και έχει κόστος 1,000,000€ (250,000€ ετησίως για 4 χρόνια).
 Το παιδί έχει πλέον καταφέρει και στηρίζει το κεφάλι του, κάθεται χωρίς υποστήριξη και μεταφέρει πράγματα από το ένα χέρι στο άλλο. Δεξιότητες που δεν θα είχε χωρίς το φάρμακο αυτό.
Τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής το γονιδιακό φάρμακο AVXS-101 (Zolgensma), το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN.
Με τον τρόπο αυτό είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης της ασθένειας, μέσω της έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση. Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι διαθέσιμα στο site στης AVEXIS. Το φάρμακο έχει πάρει έγκριση να δίνεται έως την ηλικία των 24 μηνών.
Παράλληλα, ο φάκελος έχει κατατεθεί από την AVEXIS και στον EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων).
Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Η οικογένεια Γλωσσιώτη κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή.
Μια απόφαση την οποία το Σωματείο μας κατανοεί και αποδέχεται.
Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.
Το MDA Ελλάς – Σωματείο για την Φροντίδα των Ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις έχει ως καταστατικό του σκοπό την βελτίωση της ποιότητας ζωής των Μελών του. Ως εκ τούτου δεν θα μπορούσε να απέχει και να μην στηρίξει εμπράκτως την προσπάθεια της οικογένειας Γλωσσιώτη να εξασφαλίσει για τον Παναγιώτη – Ραφαήλ τη λήψη του γονιδιακού φαρμάκου Zolgensma.
Αναγνωρίζοντας την αγωνία της οικογένειας για μια θετική έκβαση, σας ευχαριστούμε όλους για την υποστήριξή σας και ευελπιστούμε για το καλύτερο δυνατό αποτέλεσμα!
Ο μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ Γλωσσιώτης, Μέλος του Σωματείου μας, χρειάζεται τη βοήθειά σας προκειμένου να μεταβεί στην Αμερική για να του χορηγηθεί το γονιδιακό φάρμακο ZOLGENSMA! Αξίζει να τον γνωρίσετε στη σελίδα του Γίνε ο ήρωας του Παναγιώτη-Ραφαήλ
Σας καλούμε να συνεισφέρετε στην προσπάθεια της οικογένειας, κάνοντας κατάθεση σε έναν από τους παρακάτω λογαριασμούς με
ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS
ALPHA BANK
Αρ. Λογαρισμού: 121 00 2002 008467 IBAΝ: GR2501401210121002002008467 SWIFT/BIC: CRBAGRAA ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS Δικαιούχος: MDA Ελλάς EΘΝΙΚΗ ΤΡΑΠΕΖΑ ΤΗΣ ΕΛΛΑΔΟΣ
Αρ. Λογαρισμού: 720 / 48001175 IBAN: GR3901107200000072048001175 SWIFT/BIC: ETHNGRAA ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS Δικαιούχος: MDA Ελλάς Οποιαδήποτε συνεισφορά είναι πολύτιμη, ακόμα και μια κοινοποίηση!
Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως σε περίπτωση που δεν συγκεντρωθεί το απαραίτητο ποσό, ό,τι χρήματα έχουν συγκεντρωθεί θα διατεθούν στο σύνολό τους για τις ανάγκες της κοινότητας των ασθενών που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία.
Επίσης, σε περίπτωση που το κόστος καλυφθεί από τον κρατικό μηχανισμό, κάποια από τα χρήματα που θα συγκεντρωθούν θα χρησιμοποιηθούν για τα έξοδα μετακίνησης και διαμονής της οικογένειας στη Βοστώνη για όσο κριθεί απαραίτητο.
Σου αρέσει το organiclife.gr / Like... έκανες ; |
